Біофармацевтична компанія Synlogic, що спеціалізується на генній інженерії та синтетичній біології, розробила новий метод лікування генетично-детермінованих метаболічних дисфункцій.

Науковці створили модифікований штам E. Coli, який має просто нестримний «апетит». Найбільше бактерії полюбляють аміак — неорганічну сполуку, що в нормі утворюється в нашому тілі під час руйнування білкових структур. Частина аміаку йде на синтез таких амінокислот як глутамат, аспартат, аланін, інша ж повинна знешкоджуватися в печінці з утворенням сечовини за допомогою орнітинового циклу.

Проте, є люди з вродженими патологіями орнітинового циклу або аномаліями розвитку печінки. Їх організм не здатен самостійно знешкоджувати аміак, перетворюючи його на сечовину. За останніми даними, саме такі патології є причиною 20% випадків синдрому раптової дитячої смерті (Sudden Infant Death Syndrome).

Тому співробітники компанії Synlogic вирішили «перепрограмувати» бактерії та інтегрувати в їхню ДНК нову плазміду. Таким чином, бактерії почнуть синтезувати ферменти, що беруть участь в утворенні сечовини, і, таким чином, зменшувати прояви інтоксикації та рівень аміаку в крові. Дитині просто потрібно випити капсулу, у яку «запаковані» бактерії-мутанти. Ще одна перевага препарату в тому, що Е.соli входить до складу нормальної мікрофлори людини, і наш організм чудово з нею співіснує, тому очікується, що вона не буде викликати імунної відповіді та провокувати розвиток інших захворювань.

Джерело

  1. Modified Bacteria Could Cure a Fatal Genetic Disorder Found in Infants.